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Post by abdullah4471 on Aug 16, 2023 6:31:48 GMT -5
名接受 AAV1/SERCA2a 治疗的患者获取了心脏组织样本(来自一个区域),因为在心脏移植时(给药后第 18 个月)原生心脏变得可用。按照之前在CUPID-1 试验中建立的方法进行 AAV1/SERCA2a DNA 的 qPCR 测定。然而,该检测未能检测到 AAV1/SERCA2a 的存在。 讨论 AGENT-HF 临床试验被设计为 CUPID 计划的配套研究,旨在专门确定SERCA2基因 转移对心脏重塑参数的影响。AGENT-HF 研究是针对 HF 患者的 C级执行名单第四项基因治疗临床试验,旨在与 CUPID-2 研究分开。然而,我们使用了与 CUPID-2 研究中使用的相同的 AAV1/SERCA2a 载体制剂。在 CUPID-2 结果研究得出中性结果后,AGENT-HF 研究的招募被提前中断11但 AGENT-HF 研究也未能显示 AAV1/SERCA2a 给药后任任何改善趋势。因此,本影像学研究的阴性 心脏的组织病理学。 图2 两颗心脏都显示出相似的特征,心肌显示肌细胞周围有斑片状细间质纤维化,局部区域有更汇合的纤维替代(图 2a 弹性蛋白 Van Gieson (x40) 和b . 苏木精和曙红 (x40))。任一标本中均未发现心内膜炎或心肌炎的证据,并且除了在一个标本中局部观察到罕见的血管周围淋巴细胞(图 2c)外,任一心脏中均未观察到炎症浸润。这与一些肌细胞肥大和核增大有关(图 2d)。两个标本的特征与扩张
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